یک تزریق برای یک عمر؟ درمان ژنتیکی جدید برای کلسترول بالا 

بیماری‌های قلبی همچنان مهم‌ترین عامل مرگ‌ومیر در جهان هستند و کلسترول بالا یکی از اصلی‌ترین عوامل خطر آن محسوب می‌شود. با وجود داروهایی مانند استاتین‌ها و تزریقات کاهش‌دهنده کلسترول، بسیاری از بیماران در رعایت طولانی‌مدت درمان مشکل دارند و بخش قابل توجهی پس از مدتی مصرف دارو را متوقف می‌کنند.

اما یک مطالعه جدید امیدی تازه ایجاد کرده است: یک درمان ژنتیکی که شاید تنها با یک بار تزریق بتواند کلسترول را برای سال‌ها یا حتی یک عمر کنترل کند.

در پژوهشی که توسط شرکت Verve Therapeutics (زیرمجموعه (Eli Lilly انجام شد و در مجله New England Journal of Medicine  منتشر شد، ۳۵ بیمار تحت یک درمان ژنتیکی آزمایشی قرار گرفتند. نتیجه نشان داد سطح کلسترول LDL آن‌ها بسته به دوز، بین ۹ تا ۶۲ درصد کاهش یافته است.

این درمان ژنی با نام VERVE-102 روی ژنی به نام PCSK9  کار می‌کند؛ ژنی که نقش مهمی در تنظیم کلسترول در کبد دارد. دانشمندان سال‌ها پیش کشف کرده بودند افرادی که به‌طور طبیعی جهش غیرفعال در این ژن دارند، کلسترول پایین‌تر و خطر بیماری قلبی کمتری دارند.

 VERVE-102  با ویرایش سلول‌های کبدی، نسخه‌ای از این ژن را ایجاد می‌کند که باعث غیرفعال شدن PCSK9  می‌شود. نتیجه این است که بدن به طور مداوم و بدون نیاز به داروهای روزانه یا تزریقات مکرر، کلسترول LDL کمتری تولید می‌کند.

از آنجا که سلول‌های کبدی هر ۲۰۰ تا ۳۰۰ روز بازسازی می‌شوند و تغییر ژنتیکی را به سلول‌های جدید منتقل می‌کنند، اثر درمان می‌تواند بسیار طولانی‌مدت باشد.

بیماران تا ۱۸ ماه تحت نظر بوده‌اند و همچنان سطح پایین کلسترول را حفظ کرده‌اند. تنها عارضه قابل توجه، افزایش موقت برخی آنزیم‌های کبدی بوده که به‌مرور برطرف شده است.

اگر این روش در آزمایش‌های بزرگ‌تر ایمن و موثر باقی بماند، ممکن است جایگزین داروهای روزانه مانند استاتین‌ها شود.