یک تزریق، یک سال کلسترول پایینتر؛ آیا عصر درمانهای تکدوز فرا رسیده است؟
یک درمان آزمایشی مبتنی بر ویرایش ژن با فناوری CRISPR توانسته سطح کلسترول بد و تریگلیسرید را در بیماران مبتلا به چربی خون شدید، تا دستکم یک سال پایین نگه دارد؛ نتیجهای که میتواند در آینده مسیر درمان بیماریهای قلبی را تغییر دهد.
بیماریهای قلبی همچنان یکی از مهمترین عوامل مرگومیر در جهان هستند و کلسترول بالا از عوامل اصلی افزایش این خطر محسوب میشود. درمان جدید که توسط شرکت زیستفناوری CRISPR Therapeutics توسعه یافته، ژنی به نام ANGPTL3 را هدف قرار میدهد که در حالت طبیعی پروتئینی تولید میکند که مانع تجزیه مناسب LDL و تریگلیسرید میشود.
ایده این درمان از طبیعت الهام گرفته است. دانشمندان افرادی در ایتالیا را شناسایی کردهاند که بهطور طبیعی دارای جهشی در ژن ANGPTL3 هستند. این افراد سطح پایینتری از LDL و تریگلیسرید دارند و کمتر به بیماری قلبی مبتلا میشوند. درمان CRISPR تلاش میکند همین وضعیت طبیعی را در بیماران ایجاد کند.
در یک مطالعه کوچک، ۱۵ فرد مبتلا به انواع شدید کلسترول و تریگلیسرید بالا تحت درمان قرار گرفتند. در بالاترین دوز، سطح آنزیم مرتبط با ANGPTL3 تقریباً ۸۰ درصد کاهش یافت و میزان LDL و تریگلیسرید حدود ۵۰ درصد پایین آمد. این کاهشها حداقل یک سال دوام داشتند.
پژوهشگران میگویند این دوام نشان میدهد CRISPR توانسته تعداد کافی از سلولهای کبد را ویرایش کند؛ سلولهایی که پس از تکثیر، ویرایش ژنتیکی را نیز حفظ میکنند.
در این مطالعه عارضه مهمی مشاهده نشد؛ موضوعی که محققان آن را تا حدی قابل انتظار میدانستند، زیرا افرادی که بهطور طبیعی این جهش را دارند، ظاهراً با مشکلات جدی ناشی از آن مواجه نیستند.
اگر مطالعات بزرگتر نیز موفق باشند، این روش در آینده میتواند به گزینهای جایگزین برای مصرف روزانه و طولانیمدت استاتینها تبدیل شود.
این درمان هنوز آزمایشی است و راه طولانی تا تأیید عمومی در پیش دارد. شرکت سازنده مطالعات مرحله بعدی را آغاز کرده و امیدوار است نتایج جدید تا پایان سال منتشر شود.
